拥抱生物医药第三次革命(下):下篇-立潮头基因治疗市场潜力无限.pdf

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最近一年行业指数走势最近一年行业指数走势 -27% -13% 0% 13% 27% 40% 54% 67% 81% 2019-092020-012020-052020-09 医药生物上证指数深证成指 行 业 专 题 报 告 行 业 专 题 报 告 投资评级投资评级: :增持增持( (维持维持) ) 2020 年 10 月 26 日 拥抱拥抱生物医药生物医药第三次革命第三次革命( (下)下) 医 药 生 物 医 药 生 物 投资要点:投资要点: 傲视传统药物,基因治疗具有独特优势傲视传统药物,基因治疗具有独特优势 不同于传统小分子药物和抗体药物在蛋白质水平进行调控,基因治疗可 以在 DNA 或 mRNA 水平上对致病基因进行修正从而达到治疗效果,可以 绕过传统小分子和抗体成药性上的难点不足、极大扩展可能要潜在靶 点,对于致病基因清晰而蛋白质水平难以成药的靶点具有独特优势,如 RAS、AKT、MYC 等。 基因治疗在研发上也具有显著优势,核酸序列的设计与合成相较小分子 靶向药和单抗药物难度更小, 非病毒载体工艺的工业化级别放大也相对 容易(病毒载体的大规模生产具有一定难度但并非不能实现且未来可以 通过优化载体来规避) ,因此在开发出一个安全、高效的递送系统之后, 基因治疗产品的开发难度反而更低、研发成功率更高。 千亿市场大有可为,基因治疗市场潜力无限千亿市场大有可为,基因治疗市场潜力无限 目前基因疗法主要集中在血液瘤和罕见病,仅以部分血液瘤和罕见病市 场为主对基因治疗未来五年内市场做一个保守估计,就将创造 1200 亿 美金市场。 未来基因治疗也将不断扩充适应症, 如 CAR-T、 TCR-T、 CAR-NK、 CAR-巨噬细胞等体外改造基因疗法在实体瘤领域不断探索;而小核酸药 物等在研管线适应症也在不断向常见病拓展,尤其是 Pelacarsen 与 Inclisiran 的不断推进, 标志着小核酸药物正在进入安全性相对要求更 高,但市场潜力无限的慢病领域。并且可以预见未来基因治疗将在实体 瘤以及慢病治疗上发挥更大的作用,随着资金涌入加速行业研发效率以 及成本下降,其市场潜力无限。 投资建议投资建议 守得云开见月明,基因治疗行业正处于腾飞拐点。给予行业“增持”评 级,建议重点关注国内企业,小核酸领域:苏州瑞博、海昶生物、圣诺 制药、 中美瑞康, 病毒载体领域: 和元生物、 康霖生物、 宜明细胞, Car-T 领域:复星医药、传奇生物、药明巨诺、佐力药业、斯丹赛,TCR-T 公 司香雪精准。 风险提示:风险提示:研发进度不达预期的风险、临床失败的风险、商业化不 及预期的风险 行 业 行 业 研 究 研 究 财 通 证 券 研 究 所 财 通 证 券 研 究 所 下篇下篇- -立潮头,基因治疗市场潜力无限立潮头,基因治疗市场潜力无限 请阅读请阅读最后一页的重要声明最后一页的重要声明 以才聚财以才聚财,财通天下,财通天下 证 券 证 券 研 究 报 告 研 究 报 告 联系联系信息信息 张文录张文录 分析师分析师 SAC 证书编号:S0160517100001 华挺华挺 联系人联系人 相关报告相关报告 1 大市场、低渗透率迎来持续高增长:眼科 植入医疗器械专题报告 2020-09-23 2 骨科手术机器人迎来发展大时代:医疗机 器人行业专题报告 2020-09-23 3 大市场、低渗透率迎来持续高增长:眼科 植入医疗器械专题报告 2020-09-23 谨请参阅尾页重要声明及谨请参阅尾页重要声明及财通财通证券股票和行业评级标准证券股票和行业评级标准 2 证券研究报告证券研究报告 行业专题报告行业专题报告 内容目录内容目录 1 1、 守得云开见月明守得云开见月明-基因治疗渐进式前行基因治疗渐进式前行 . 4 4 2 2、 傲视传统药物,基因治疗具有独特优势傲视传统药物,基因治疗具有独特优势 . 6 6 2.1 基因水平调控,靶向不可成药靶点 . 6 2.2 相比传统药物,拥有独特研发优势 . 9 3 3、 千亿市场大有可为,将把医疗换天地千亿市场大有可为,将把医疗换天地 . 1313 3.1 基因疗法在肿瘤和罕见病领域日趋成熟 . 13 3.2 基于血液瘤和罕见病的市场估值 . 15 3.3 晴空一鹤排云上,未来增长动力十足 . 17 4 4、 投资评级与推荐标的投资评级与推荐标的 . 2222 4.1 小核酸领域 . 22 4.1.1 苏州瑞博 . 22 4.1.2 海昶生物 . 24 4.1.3 圣诺制药 . 25 4.1.4 中美瑞康 . 26 4.2 在体 DNA 疗法-病毒载体基因治疗 . 27 4.2.1 和元生物 . 27 4.2.2 杭州康霖生物 . 28 4.2.3 宜明细胞 . 28 4.3 Car-T 与 TCR-T 领域 . 29 4.3.1 复星医药(600169.SH/2196.HK)复兴凯特首个报批 . 29 4.3.2 药明巨诺-中国细胞免疫疗法开发的先行者 . 30 4.3.3 传奇生物(NASDAQ:LEGN) . 30 4.3.4 佐力药业(300181.SZ)-参股公司科济生物 Car-T 技术硕果颇丰 31 4.3.5 斯丹赛-Car-T 技术已走在行业前沿 . 32 4.3.6 广东香雪精准-致力于 TCR-T 疗法 . 33 5 5、 风险提示风险提示 . 3434 图表目录图表目录 图图 1:基因治疗发展历程:基因治疗发展历程 . 5 5 图图 2:单抗发展历程:单抗发展历程 . 5 5 图图 3 3:RAS 作用机理作用机理 . 6 6 图图 4 4:RAS 下游信号通路下游信号通路 . 7 7 图图 5 5:RAS 处于失活态和激活态的动态循环处于失活态和激活态的动态循环 . 7 7 图图 6 6:不同肿瘤类型被不同的不同肿瘤类型被不同的 RAS 突变类型驱动突变类型驱动. 8 8 图图 7 7:RAS 被认为是难以成药的靶点被认为是难以成药的靶点. . 8 8 图图 9:2018 年基因治疗管线中各年基因治疗管线中各类载体使用情况类载体使用情况 . 1111 图图 9 9:基因治疗历年获批产品数量基因治疗历年获批产品数量 . 1313 图图 10:基因治疗临床试验适应症领域:基因治疗临床试验适应症领域 . 1515 图图 11:过继性免疫细胞疗法类型及靶点临床研究情况:过继性免疫细胞疗法类型及靶点临床研究情况 . 1717 图图 12:II 期临床试验中期临床试验中 ASO 药物适应症类型药物适应症类型 . 1818 图图 13:III 期临床期临床试验中试验中 ASO 药物适应症类型药物适应症类型 . 1818 图图 14:Pelacarsen 作用机制作用机制 . 1818 图图 15:Inclisiran 作用机制作用机制 . 1919 图图 1616:SpinraaSpinraa 临床效果显著临床效果显著 . 2121 mNpQoOwOsQpMqQpMrPtPoP7NcM7NoMnNtRqQlOmNnNkPtRqOaQoPuNMYrNrRvPmOnQ 谨请参阅尾页重要声明及谨请参阅尾页重要声明及财通财通证券股票和行业评级标准证券股票和行业评级标准 3 证券研究报告证券研究报告 行业专题报告行业专题报告 图图 1717:SpinrazaSpinraza 等药物销售良好等药物销售良好 . 2121 图图 1818:不同基因治疗费用及接受治疗患者数目:不同基因治疗费用及接受治疗患者数目 . 2121 图图 1919:苏州瑞博管线情况:苏州瑞博管线情况 . 2424 图图 2020:海昶生物小核酸药物管线情况:海昶生物小核酸药物管线情况. 2525 图图 2121:圣诺制药管线情况:圣诺制药管线情况 . 2626 图图 2222:中美瑞康管线中美瑞康管线 . 2727 图图 2323:康霖生物管线情况康霖生物管线情况 . 2828 图图 2424:药明巨诺管线情况药明巨诺管线情况 . 3030 图图 2525:科济生物管线介绍科济生物管线介绍 . 3232 图图 2626:斯丹赛管线情况斯丹赛管线情况 . 3333 图图 2727:香雪精准管线介绍香雪精准管线介绍 . 3434 表表 1 1:KRAS 特征及相应成药挑战特征及相应成药挑战 . 9 9 表表 2 2:基因疗法与传统药物比较:基因疗法与传统药物比较 . 9 9 表表 3 3:病毒与非病毒载体已上市产品:病毒与非病毒载体已上市产品 . 1010 表表 4 4:病毒与非病毒类不同载体比较:病毒与非病毒类不同载体比较 . 1010 表表 5 5:AAV 载体优化策略载体优化策略 . 1111 表表 6 6:AAVAAV 载体表达系统选择载体表达系统选择 . 1212 表表 7 7:获批的:获批的 CarCar- -T T 产品产品 . 1313 表表 8 8:获批的:获批的 ASOASO 产品产品 . 1414 表表 9 9:获批的:获批的 siRNAsiRNA 产品产品 . 1414 表表 1010:获批的病毒载体产品:获批的病毒载体产品 . 1414 表表 1111:CARCAR- -T T 在血液瘤领域市场在血液瘤领域市场 . 1616 表表 1212:基因治疗在罕见病领域的市场:基因治疗在罕见病领域的市场. 1616 表表 1313:已上市基因治疗产品费用高昂:已上市基因治疗产品费用高昂. 1919 表表 1414:各国对基因治疗支付模式的尝试:各国对基因治疗支付模式的尝试 . 2121 表表 15:和元生物主要业务内容:和元生物主要业务内容 . 2727 表表 16:宜明细胞提供服务:宜明细胞提供服务 . 2929 表表 17:南京传奇生物:南京传奇生物 Car-T 部分产品临床情况部分产品临床情况 . 3131 谨请参阅尾页重要声明及谨请参阅尾页重要声明及财通财通证券股票和行业评级标准证券股票和行业评级标准 4 证券研究报告证券研究报告 行业专题报告行业专题报告 拥抱生物医药第三次产业革命拥抱生物医药第三次产业革命 向阳花木易为春向阳花木易为春,基因治疗,基因治疗优势明显优势明显且市场且市场潜力无限潜力无限 我们在前文拥抱生物医药第三次革命(上) 中基于行业的监管情况以及行业 生命周期,论述了基因治疗领域技术新、更新快,业界对其的了解处于不断加深 过程中,监管体系也在和基因治疗同步成长、不断规范,为基因治疗领域的长期 稳健发展奠定了坚实的基础。 同时基因治疗行业经历多年的曲折前行与技术积累, 技术端不断成熟,不断有重磅产品在商业化上取得重大进展,行业正处于蓬勃发 展期。 本文作为衔接上文的下篇, 将重点在基因治疗行业的技术先进性以及市场潜力的 广阔性上做重点论述。 1 1、 守得云开见月明守得云开见月明-基因治疗渐进式前行基因治疗渐进式前行 以 1972 年 Friedmann 和 Roblin 正式提出“gene therapy”这一概念为起点,基因治 疗领域已经发展了近 50 个年头。尽管期间历经起伏,近年来基因治疗药物的不 断涌现证实基因治疗正在不断走向成熟。回顾基因治疗的发展史,经历了以下几 个发展阶段: (1)前两个十年:初期探索)前两个十年:初期探索 1984 年,Cepko 团队成功设计逆转录病毒载体系统;1989 年,第一个获得授权的 基因治疗在美国展开。基因治疗此时仍处于谨慎小心的探索阶段。 (2)第三个十年:火热开展)第三个十年:火热开展 上世纪 90 年代,基因治疗的临床试验开始火热展开。1995 年第一个基因治疗的 成功临床案例更是令基因治疗风头无两。 然而,1999 年美国一名患者在接受基因 治疗后因腺病毒载体引发的严重免疫副反应死亡, 以及随后一系列试验暴露出的 严重副作用, 使得基因治疗跌落神坛。 然而关于基因治疗的研究并没有停滞, 1998 年 RNAi 机制的发现打开了基因治疗的另一扇大门,视线纷纷转向 siRNA 药物研 发中。 (3)第四个十年:螺旋上升)第
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