中国细胞和基因疗法市场分析:引领市场制胜未来.pdf

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引领市场,制胜未来 中国细胞和基因疗法市场分析 德勤生命科学管理咨询团队为制药、生物技术、医疗器械、医药分销和CRO等行业参与者提供全方位 的解决方案,整合全球行业最佳实践以及本土市场的行业知识与丰富经验。我们在市场准入、产品组合 与知识产权、监管路径以及商业化领域,帮助企业制定成功的产品上市战略,将市场机遇转化为商业成 就。欲了解更多有关德勤生命科学行业服务,请联系我们或访问D。 9YdYrUpZhYmVnV8ZxUqQnQ6MdNaQmOrRmOrRjMpPoQiNmMmNaQpOtOvPnNqPuOqNtO 简介 2 推动中国细胞与基因疗法发展的主要因素 4 应对细胞与基因疗法挑战,制定制胜策略 10 构建卓越发展框架,实现商业成功 23 尾注 25 目录 2 今 年三月,基因疗法取得重大突破位 于美国波特兰的俄勒冈健康与科学大学 的科学家运用基因编辑工具Crispr-Cas9 首次编辑人体DNA,亦称为体内基因编辑,1帮助 一位遗传性失明患者恢复了视 力。该治疗手段的研发人员认 为他们“的确有潜力帮助基本 失明人群重见光明”。2 全球范围内,细胞和基因疗法 (CGT)不仅改变了人类治疗遗 传疾病和疑难杂症的方式,同时也正在颠覆整个 制药生态圈。至2019年底,全球共推出超过27种 CGT产品,3约990家公司从事下一代疗法研发和 商业化,4全球CGT市场规模有望在2025年超过 119.6亿美元。5 在强有力的政策支持下,中国已经成为全球CGT 发展的沃土,2017年至2019 年期间共有 1,000 多项临床试验已经开展或正在进行,6中国政府授 予数千项相关专利,7位居全球第二。45 家本土 企业以及四家合资公司引领中国CGT 生物技术行 业蓬勃发展,并拥有获批的CGT新药临床试验申 请(IND)。8 尽管CGT行业繁荣发展,但外商投资监管、报销 时间的不确定性、技术和知识产权本土化要求、 医疗服务机构的能力差异等中国CGT生态圈的多 个环节,均为CGT产品的顺利商业化带来重大挑 战。对于志在赢占中国细胞和基因疗法市场的国 内外企业,必须采用独特的商业模式解决这些本 土问题,并且需要围绕市场准入、监管、产品组 合与知识产权、以及商业化能力建立卓越发展框 架,制定相应战略并衡量成效。此外,这些企业 还应考虑如何有效获取日益丰富的本土创新技术, 培养专业能力,依托生态圈合作在全球开发此类 知识产权。 本文将探究影响中国 CGT 行业的关键因素和主要 趋势,助力投资者、企业和研究人员塑造不断创 新且可持续发展的中国CGT行业,并且从中受益。 简介 对于志在赢占中国细胞和基因疗法 市场的国内外企业,必须采用独特 的商业模式解决这些本土问题。 引领市场,制胜未来中国细胞和基因疗法市场分析 3 应对新冠疫情危机 随着全球新冠疫情危机继续蔓延,并将持续数月或更长时间,预计将为CGT行业带来如下影响: CGT基础生物医学研究相关的资金支持会继续增加。CGT不仅可能治疗甚至治愈非传染性的疑难杂 症,例如遗传疾病或晚期肿瘤,也有可能通过恢复人体的自然免疫力防治新型传染病。例如,一家 致力于为遭受威胁生命的病毒性疾病患者开发细胞疗法的波士顿公司AlloVir近期宣布,和美国贝勒 医学院合作开发针对新冠病毒的异体T细胞疗法 。9 在中国推动CGT产品商业化的企业将面临更多不确定性。正在开展或计划中的临床研究可能会被中 断,与国家药品审评中心的沟通和监管审批或将推迟,涉及CGT生产原材料进出口的供应链可能受 到影响,而且市场准入相关事宜也将延期。 企业需要重新调整其产品发布时间安排,基于对监管审批流程、供应链应对能力和目标医院在降低 新冠病毒影响的同时采用CGT产品的就绪度等方面的合理预估进行调整。对于可预见的未来,企业 应当采用更为灵活的上市规划,迅速适应市场情况变化,从而优化产品发布计划。当前阶段也为创 新型用户参与计划的开展提供了良机。 为了保持用户的高参与度,企业还应考虑采用数字化渠道进行市场教育,同时也向目标医院和医生 提供大规模的CGT相关培训。这也是探索产业合作联盟的契机,联合推出具有成本效益的新药上市 计划,与医疗器械公司进行生产标准化的协作,与医疗数据公司共同开发数据和证据,与患者组织 和支付方共同探讨市场准入事宜。 引领市场,制胜未来中国细胞和基因疗法市场分析 4 推动中国细胞与基因疗法发展的主要 因素 推 动中国CGT行业繁荣发展的三大关键因 素包括: 1. 更加清晰的监管规定以及行业质量标准规范 2. 中国参与的全球多中心临床研究数量增多,助 推临床研究基础设施不断成熟 3. 政企合作推动基础生物医学研究向高度创新 化的CGT知识产权发展,促使生态圈迅速发展 以下是对这些因素的深入研究与分析: 前所未有的政策支持和推广力度 2016 年,美国三名患有复发或难治性急性淋巴细 胞白血病的患者在Juno Therapeutics的JCAR015 二期临床试验期间死亡,10促使美国食品药品监督 管理局(FDA)发布了有关 CGT 产品开发和审批 流程的五项综合性法规。11 中国CGT监管进程也有着惊人的相似之处。来自 中国陕西的21岁大学生魏则西身患罕见肿瘤,在 一家医院接受了几轮未经监管审批的免疫疗法后, 最终于2016年4月去世。12此事引发公众声讨,促 使政府突然对CGT研究和临床应用实施19个月的 禁令。2018年至2019年,中国政府由国家卫健委 (NHC)和国家药品监督管理局(NMPA)牵头, 出台了一系列政策,逐步加强CGT行业监管工作 (图1),这些政策进一步明确了不同机构承担的 相应责任: 确定自体细胞疗法的监管路径,例如,嵌合抗 原受体T细胞免疫疗法(CAR-T)由国家药品 监督管理局按照生物制剂进行监管,并可能通 过临床试验简化审查加速获批。 确定体细胞疗法的双轨批准机制,体细胞疗法 作为医药产品由国家药品监督管理局审批,作 为医疗技术则由国家卫健委审批符合资质的试 点机构。生殖细胞可在14日内进行体外基因编 辑研究,但严禁临床应用。 13 建立初步的自体细胞疗法技术生产及合格标 准(2018年中国医药生物技术协会发布指南 草案)。14 据此,中国的研发公司和医疗机构目前可以遵循 更加透明的监管框架,以获得CGT疗法的监管审 批;拥有针对重大疾病的CGT治疗产品和/或已经 获得国家战略资金的机构可以受益于快速注册流 程。例如,科济生物、南京传奇、上海恒润达生 生物科技15等本土企业的CAR-T项目进入优先审查 流程,并且有可能基于二期临床研究获得新药申 请批准(NDA)。16 引领市场,制胜未来中国细胞和基因疗法市场分析 5 资料来源:中国国家食品药品监督管理总局、国家药品审评中心、国家卫生健康委员会、国务院、德勤分析 Deloitte Insights | 自由发展阶段,面临一定限制 2016年5月 2017年12月与2018年6月2019年3月2019年4月2019年9月 2017年12月 自我反思阶段 2016年4月 2017年12月 平衡有序发展 图 1 中国CGT相关政策发展进程 政府叫停所有细胞治疗 卫生部明确要求停止所有免疫治疗技术的 临床使用,仅可用于临床研究。 中国国家药品审评中心(CDE)发布细胞治疗技术指导原则 中国国家药品审评中心明确了早期、临床前和临床阶段的研发技 术要求和指引,为中国细胞疗法开发提供一般性原则。 国家食品药品监督管理总局 为治疗罕见病或危及生命的 疾病的药物开辟优先审查通道 因具有先进技术、创新疗法 以及突出的临床优势,四种 CAR-T领先疗法被国家食品 药品监督管理总局列入优先 审批名单。 国家卫健委就临床试验中生 物医疗新技术应用规范征求 意见 利用新生物技术进行高风险 体内研究(包括基因编辑) 必须获得国家卫健委的行政 批准,中低风险的则应获得 省级卫健委的批准。 国家卫健委就体细胞治疗临 床研究和转化应用管理办法 征求意见 这一举措表明政府计划允许 临床研究证明安全有效的细 胞疗法在严格的监督和备案 制度下进入临床应用。 国务院发布中国人类遗传 资源管理条例 禁止因商业用途向境外提供遗 传相关信息;其他健康数据可 进行整合,但必须存储于中国 境内的本地服务器上。 缺乏严格的政府监管 2009年2015年2016年4月 细胞治疗最开始被归为“第三类 医疗技术”,进行应用试验。免 疫细胞治疗临床试验在中国的医 院里得到迅猛发展。 中国国家食品药品监督管理总局 中国国家食品药品监督管理总局列 出进行干细胞研究的技术、伦理和 资格要求,重点关注不良反应的管 控流程。 魏则西之死 21岁的大学生魏则西被诊断患有 恶性罕见病,因网上误导性医疗 信息,在一家公私合作医院接受 无监管细胞疗法后去世。 (CFDA)发布干细胞临床管理标准 引领市场,制胜未来中国细胞和基因疗法市场分析 6 CGT临床研究基础日渐成熟 中国拥有大量适合CGT疗法的患者,而许多产 品主要针对发病率较低的症状,因此中国对 CGT临床试验和后续商业化颇具吸引力。据 估计,中国患有遗传疾病的人数达5,700 除了在CGT临床研究总 数方面位居全球第二,18 中国在CAR-T等类别中已 成为全球最大的临床研 究发起国家(图2)。尽 管其中90%以上仍处于研究者发起的临床研 究(IIT)和一期临床试验阶段,19但在快速审 批流程的推动下,获得良好疗效的研究将会迅 速推进至注册临床研究(二期或三期)。各企 业开始注意到,2017年至2019年,超过170 项针对CGT等生物制剂项目的国际多中心临床 研究(多为二期或三期研究)启动,20而中国 成为全球热点注册地区。这表明,更多跨国 资料来源:Clinicaltrials.gov、德勤分析 Deloitte Insights | 干细胞 431 145 230 3,907 67% 12% 0% 3% 11% 0% 7% 加拿大 72% 8% 0% 5% 8% 1% 6% 美国 76% 8% 0% 7% 0% 8% 澳大利亚 66% 13% 6% 3% 0% 12% 东南亚 2,046 70% 5% 0%4% 13% 0%9% 欧洲 327 85% 2% 2% 0% 7% 中东 4% 1,041 53% 30% 2% 6%5% 1% 3% 中国 12062% 10% 0%3% 13% 0%13% 日本 132 88% 2% 1% 6% 0% 3% 俄罗斯 CAR-TTCR-TNK TTAA/TSA基因编辑其他 图 2 中国在CGT临床试验方面位居全球第二 数据截至2020年2月18日 计划在中国启动临床研究的企业必须 提前制定计划,权衡在中国进行研究 对推进全球临床项目发挥的作用。 引领市场,制胜未来中国细胞和基因疗法市场分析 7 资料来源:德勤分析 Deloitte Insights | 图 3 本土生物技术公司与中国CGT生态圈的所有利益相关方开展合作 研究机构 推动研究项目合作与 知识产权转让 行业协会 制定行业标准 地方政府 促进区域产业发展合作 设备/消费品企业 提升生产能力 风投/私募股权 提供资金支持 跨国药企 助推战略协作 本土CGT生物 技术公司 公司已将中国作为推出其创新产品的首发市场 之一,而此前通常是在美国、欧盟和日本首发。 临床研究规模不断扩大,有助于中国顶尖的肿 瘤和遗传疾病治疗中心成为收集本土诊治证据 的首个接触点,积累CGT治疗实践经验。计划 在中国启动临床研究的企业必须提前制定计 划,充分考虑当地注册要求,利用本土数据的 价值和可靠性,尽早获得医生认可,权衡在中 国进行研究对推进全球临床项目发挥的作用。 不断完善的生态圈 助推创新和产业化 支持性的政策环境加速了整个CGT生态圈的形成, 并以前所未有的速度开发专利,建立细胞储存和 生产设施等区域基础设施,形成学术界、生物技 术公司和政府之间的多边合作,共同制定行业标 准,并推动民营资本流入(图3)。领先的本土生 物技术公司处于这一生态圈的核心,并积极与价
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